诺华基因疗法Itvisma获欧盟批准扩展至全年龄段SMA患者 会导致进行性肌肉无力和萎缩

随着基因治疗技术的诺华年龄不断成熟，此次批准将治疗覆盖范围大幅扩展至全年龄段患者。基因青少年和成人5q脊髓性肌萎缩症（SMA）患者。疗法Itvisma是获患欧盟范围内唯一获批用于该年龄段SMA人群的基因替代疗法，直接针对疾病单基因致病根源发挥作用。欧盟此次批准标志着基因替代疗法在神经退行性疾病治疗领域的批准又一重要进展，此前该基因疗法主要适用于婴幼儿患者，扩展通过单次鞘内注射将功能性SMN1基因拷贝递送至中枢神经系统，至全诺华年龄 SMA是基因一种严重的遗传性神经肌肉疾病，会导致进行性肌肉无力和萎缩。疗法罕见病的获患治疗正从对症支持走向根本性治愈。欧盟委员会正式批准诺华开发的欧盟基因疗法Itvisma（onasemnogene abeparvovec）扩展适应症，7月2日，批准为更多SMA患者提供了从基因源头干预疾病的扩展机会。用于治疗携带SMN1基因双等位突变的2岁及以上儿童、