FDA此项决定主要基于CLIMB-151和CLIMB-141临床试验数据——在CLIMB-151试验中，准首至岁8名可评估疗效的款C扩展SCD患儿全部在输注后24个月内达到了至少连续12个月无重度血管闭塞危象的主要疗效终点；在CLIMB-141试验中，通过CRISPR/Cas9在BCL11A基因的基辑疗及上erythroid特异性增强子区域进行精确切割，9名可评估疗效的因编TDT患儿中有8名实现了至少连续12个月的输血独立。使用患者自身的儿童造血干细胞，准首至岁 此次批准使Casgevy成为首个可用于年仅2岁患者的款C扩展SCD和TDT基因疗法，美国食品药品监督管理局批准扩大Vertex Pharmaceuticals基因编辑疗法Casgevy的基辑疗及上适用范围，从而增加胎儿血红蛋白的因编产生。Casgevy是儿童一种基于CRISPR/Cas9基因编辑技术的体外编辑细胞疗法，也是准首至岁首款获批用于12岁以下SCD儿童的基因疗法。此前该疗法仅获批用于12岁及以上患者，款C扩展2026年7月1日，基辑疗及上该批准决定在提交申请后仅53天即获得。因编用于治疗2岁及以上患有镰刀型细胞贫血病伴复发性血管闭塞危象或输血依赖性β地中海贫血的儿童患者。